积极的临床数据印证专有递送平台潜力 巩固于RNAi疗法领域的全球领先地位
业务亮点
- 临床开发进展理想
- 与美国FDA第II阶段结束会议并获得其指导后，集团正推进STP705治疗isSCC的后期临床开发，这是一个重要里程碑，巩固了集团于全球癌症治疗RNAi疗法领域的领导地位。
- 凭借STP707积极的中期数据，集团正积极探索II期联合试验的合作，以研究将STP707与新型获批准的癌症疗法相结合的潜力。
- 集团首个GalAhead™产品STP122G已获得美国FDA的监管许可开始I期临床试验。
- 集团的附属公司RNAimmune, Inc.已获美国FDA的监管许可开始新冠病毒（SARS-CoV-2）候选加强疫苗RV-1730的I期临床试验。
- 产能提升
- 于2023年第一季度生产用于人体注射的STP707的完整GMP批次后，广州工厂预期可全面按照GMP规范生产Sirnaomics的管线产品。集团亦启动灌装线的产能提升，包括2R瓶液体剂量灌装，以支持GalAhead™平台。
- 获香港科技园认可
- Sirnaomics获得香港科技园临床转化促成计划8百万港元及香港科技园医疗科技共创平台2百万港元的资助。
香港、马里兰州德国城和中国苏州2023年8月31日 /美通社/ -- Sirnaomics Ltd.（“公司”，连同其附属公司，统称“Sirnaomics”或“集团”；股份代号：2257），一家行业领先的专注于探索及开发RNAi疗法的生物制药公司，公布截至2023年6月30日止六个月（“期内”）的中期业绩。
2023年上半年，Sirnaomics的管线及业务发展均取得重大进展。鉴于全球宏观经济的不确定性，为确保有充足的现金储备，集团已优先将资源分配至潜力巨大的项目，并优化内部结构，以巩固专门从事RNAi疗法的国际团队，重点关注美国及亚洲市场。凭借于RNA疗法的广泛专业知识及创新的递送平台技术，集团有效推行临床发展策略，为其领先临床候选药物STP705、STP707及STP122G于美国启动临床试验奠定基础。
集团于截至2023年6月30日止六个月期间的亏损从46.1百万美元收窄至的41.1百万美元，减少主要由于研发开支减少；及按公平值计入损益的金融负债的公平值变动亏损减少所抵销。于2023年6月30日，集团的财政稳健，现金及现金等价物、银行定期存款和投资产品为77.3百万美元。
主要候选产品的临床试验成果喜人，助力推动商业化进程
Sirnaomics一直推进RNA创新疗法的优选药物产品管线，以改善全球患者的生活及福祉。以下里程碑及成就体现集团在整个管线中的持续临床表现。
STP705
Sirnaomics已利用STP705的人体概念验证数据扩展其临床试验范围。STP705的数据已表明其治疗原位鳞状细胞癌（isSCC）的有效性，集团亦进而探索其于更广泛的肿瘤适应症中的应用，包括基底细胞癌（BCC）、肝癌及脂肪重塑等医学美容适应症。于2023年年初与美国FDA的讨论后，基于积极的IIa期及IIb期临床数据，集团已准备开展其用于治疗isSCC的验证性临床研究。集团亦计划推进一项单剂量研究，作为一项大型III期临床研究的标的分组。此外，以STP705治疗BCC II期临床研究的最终数据预计将于2023年下半年公布。集团预期于2023年年底推进STP705皮肤癌的特许经营至后期开发。为支持此等项目并推进临床开发，Sirnaomics在美国及亚洲的临床团队透过全球各地针对不同适应症的受试群体，对isSCC及肝癌等适应症进行多中心的全球试验，以收集全面而多样的数据。
此外，于2023年6月，集团公布了有关研究腹部整形术患者脂肪重塑的概念验证式I期STP705试验的中期数据。此次审查使用了不同剂量STP705，所有组织样本均显示出脂肪重塑的组织学证据。集团计划将该项研究的资料用于颏下脂肪的治疗及非侵入性脂肪重塑的其他领域。此研发项目预期为集团的产品缐开辟一个崭新的医学美容治疗领域，并获得良好的市场反应。
STP707
集团正积极推进STP707的临床试验，以全身给药的方式扩大治疗范围，为治疗STP705无法解决的其他适应症提供了更多机会。STP707印证了集团专有的PNP递送平台于静脉注射中的安全性及有效性。基于STP707积极的中期数据，集团计划探索II期联合试验的合作，将STP707与新型获批准的癌症疗法（如免疫检查点抑制剂）以及传统化疗相结合。有关潜在联合疗法可能包括胆管癌（CCA）、肝细胞癌（HCC）、黑色素瘤或胰腺癌。集团亦将探索II期试验的其他适应症及继续扩大集团的临床开发计划。鉴于STP707透过静脉注射及潜在合作机会所具有的庞大市场潜力，集团相信将资本及企业资源用于推进此等宝贵资产乃是其最佳发展战略。
此外，集团日前公告表明STP707用以治疗多种实体瘤的I期临床试验，50名受试者均为患有各类晚期实体瘤且对标准疗法无反应。约74%的可评估患者呈现出疾病稳（SD）的最佳反应，有数名患者的肿瘤负荷量减轻。
加速推进更多突破性一流临床前资产进入临床阶段
期内，集团将GalAhead™递送平台首个代表性候选药物STP122G推进至临床阶段，这标志着Sirnaomics首次将其专有的GalNAc RNAi平台技术GalAhead™应用于siRNA候选药物中，并启动了一项试验，以满足抗凝疾病治疗患者未被满足的需求。I期临床研究已于4月展开，并于6月对第一位抗凝治疗参与者进行给药，以评估STP122G的安全性、耐受性、药代药动及药效。
集团计划加快新一代GalAhead™平台的研发，强大的产品管线包括九种GalAhead™临床前候选药物。于STP122G获得IND后，集团预计于2023年第四季度及2024年上半年就GalAhead™递送平台的优质资产STP125G及STP144G于美国提交IND申请。
透过于广州建立灌装及成品工厂，为未来发展奠定基础
集团的广州灌装及成品工厂已经成功运营一年，并继续支持集团优化于亚洲的临床供应战略。工厂的GMP合规性及无菌加工运行保障持续改善。近期生产用于人体注射的STP707的完整GMP批次后，工厂预期能全面按照GMP规范生产集团的管线产品，包括液体及固体药剂的制剂、灌装及封装、检测及放行。其预计年产能约为50,000瓶人体注射用冻干固体剂及150,000至200,000瓶液体剂量，足以支持集团目前计划中的临床试验及未来临床发展。于2023年上半年，广州工厂主要支持集团的STP707项目，亦启动了GalAhead™平台的灌装线产能扩张。工厂计划进一步提升产能，以支持集团不断增长的GalAhead™产品线。
战略性加强香港业务布局，致力将香港发展成为亚洲领先的RNA医药港
Sirnaomics于2021年底在香港上市后，便作出在香港建立具有研发能力的重要据点的战略决策。迄今为止，Sirnaomics及其附属公司RNAimmune及EDIRNA均已于香港设立办事处，并已进驻香港科技园。此外，Sirnaomics已获得香港科技园临床转化催化计划8百万港元，以及香港科技园医疗科技合作计划2百万港元的资助。集团的目标是与RNA药物相关的研发和临床研究进行合作，及于落马洲河套地区建立具商业规模的生产计划。
Sirnaomics创始人、董事会主席、执行董事、总裁兼首席执行官陆阳博士表示：“凭借我们专有的双重递送技术平台PNP及GalAhead™、领先的临床项目及成熟的研发及生产设施，我们得以将候选药物推进至不同的开发阶段，并取得积极的成果。此外，广州工厂运行平稳高效，不仅展现了我们的生产能力，更标志着集团由生物科技公司向生物制药公司的顺利转型。我们亦对获得香港科技园的资助感到欣喜，显示他们对我们团队对创新的坚定承诺及履行改善患者生活使命的认可。展望未来，我们将致力巩固竞争优势、寻求全球及本地合作，加快临床前及临床资产的开发，扩大市场覆盖范围，最终改善全世界患者的福祉及生活。”
关于Sirnaomics Ltd. (股份代号: 2257)
Sirnaomics是一家RNA疗法生物制药公司，公司候选产品处于临床及临床前阶段，专注于探索及开发创新药物，用于治疗具有医疗需求及庞大市场机会的适应症。Sirnaomics是首家于亚洲和美国均拥有重要市场地位的临床阶段RNA疗法生物制药公司。凭借其专有的递送技术：多肽纳米颗粒递送平台和第二代GalNAc偶联物递送平台，本集团已建立非常丰富的候选药物管线。随着公司STP705和STP707的临床项目取得多项成功，Sirnaomics目前在推进肿瘤治疗的RNAi药物方面处于国际领先地位。STP122G是首款进入临床研发阶段的GalAhead™技术候选药物。随着Sirnaomics临床生产设施的建立，本集团目前正在实现从生物科技公司向生物制药公司的跃进。如欲了解更多关于公司资讯，可浏览：www.sirnaomics.com。
