- 百悦泽®对比伊布替尼治疗华氏巨球蛋白血症的3期ASPEN头对头临床试验的长期随访数据
- 百悦泽®联合奥妥珠单抗对比奥妥珠单抗单药治疗滤泡性淋巴瘤的2期ROSEWOOD试验结果
中国北京，美国麻省剑桥和瑞士巴塞尔2022年5月27日 /美通社/ -- 百济神州（纳斯达克代码：BGNE；香港联交所代码：06160；上交所代码：688235）是一家立足于科学的全球性生物科技公司，专注于开发创新、可负担的药物，旨在为全球患者改善治疗结果，提高药物可及性。公司今日宣布将在当地时间2022年6月3日至6月7日于芝加哥举行的美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上展示其丰富的实体瘤和血液肿瘤药物组合中的8项研究数据报告。
此次展示的数据重点包括BTK抑制剂百悦泽®（泽布替尼）的最新临床数据：
- 百悦泽®对比伊布替尼用于治疗华氏巨球蛋白血症患者的3期ASPEN临床试验的长期安全性和有效性结果，中位随访时间为43个月。
- 百悦泽®联合奥妥珠单抗对比奥妥珠单抗单药治疗复发/难治性滤泡性淋巴瘤患者的2期ROSEWOOD临床试验的主要分析结果。
百济神州全球研发负责人汪来博士表示："华氏巨球蛋白血症是一种慢性、惰性的血液恶性肿瘤，患者的中位生存期可能长达14 至16年。因此，对于这些需要长时间治疗的患者而言，了解治疗方案的长期特征至关重要。在ASPEN试验的长期随访过程中，百悦泽®展现出了持久的疾病缓解及安全性优势，进一步增强了我们对其安全性和有效性的信心。我们将继续探索百悦泽®在其他适应症中的使用，从而为更多患者提供可耐受、有效的全新治疗选择。同时，百悦泽®的2期ROSEWOOD试验在高风险、复发/难治性的滤泡性淋巴瘤患者中取得了积极结果，对此我们也深受鼓舞。"
除了公布百悦泽®最新临床试验结果，百济神州还将在6月5日的摘要更新会议上对其早期开发管线以及百泽安®（替雷利珠单抗）3期临床试验RATIONALE 309的结果进行海报展示。RATIONALE 309是一项3期临床试验，评估百泽安®联合化疗对比安慰剂联合化疗，用于一线治疗复发或转移性鼻咽癌患者的效果。这些结果已在2022年4月19日的ASCO全体大会系列会议上进行了初步展示：百济神州公布3期临床试验RATIONALE-309的更新结果。
有关百济神州临床项目及公司更多动态，欢迎访问百济神州今年在ASCO的线上展台：www.Beigenevirtualexperience.com
关于ASPEN和ROSEWOOD临床试验介绍
ASPEN研究：百悦泽®对比伊布替尼用于治疗华氏巨球蛋白血症（WM）患者的3期随机临床试验的长期随访结果
摘要编号：7510
在中位随访时间为43个月时，百悦泽®在WM患者中持续表现出具有临床意义的有效性和可耐受的安全性特征。
- 探索性分析显示，相比伊布替尼，百悦泽®随着时间的推移表现出更深度、更快速且更持久的缓解
- 百悦泽®组取得完全缓解或非常好的部分缓解（CR + VGPR）的中位时间较短，为6.7个月（范围：1.9 - 42.0个月），相比之下，伊布替尼组为16.6个月（范围：2.0 - 49.9个月）
- 在随访期间，与伊布替尼相比，接受百悦泽®治疗的患者因不良事件而导致死亡、治疗终止和剂量降低的情况较少
- 在所有时间段内，与伊布替尼相比，百悦泽®组房颤、高血压和出血的发生率均较低；接受百悦泽®治疗的患者出现中性粒细胞减少症的时间较早，且发生率随着治疗时间的推移而降低
百悦泽®联合奥妥珠单抗（ZO）对比奥妥珠单抗（O）单药用于治疗复发/难治性（R/R）滤泡性淋巴瘤（FL）患者：2期随机试验ROSEWOOD的主要分析结果
摘要编号：7510
ROSEWOOD试验已经达到主要终点 -- 中位随访时间为12.5个月时，百悦泽®联合奥妥珠单抗组的总缓解率（ORR）为68.3%，而奥妥珠单抗单药治疗组为45.8%（p = 0.0017）。百悦泽®联合奥妥珠单抗治疗的总体耐受性良好，安全性结果与既往研究中对该两种药物的观察结果保持一致。
- 百悦泽®联合奥妥珠单抗可为患者带来深度和持久的缓解，完全缓解（CR）率为37.2%，而奥妥珠单抗单药治疗组则为19.4%；百悦泽®联合奥妥珠单抗组的18个月缓解率为70.9%，奥妥珠单抗单药治疗组则为54.6%
- 百悦泽®联合奥妥珠单抗组患者在接受治疗后，直至下一次需要接受抗淋巴瘤治疗的时间显著延长（HR：0.37；p = 0.0001）
- 百悦泽®联合奥妥珠单抗组的中位无进展生存期为27.4个月，而奥妥珠单抗单药治疗组则为11.2个月（HR：0.51[95% CI，0.32 ~ -0.81]）
- 百悦泽®联合奥妥珠单抗组最常见的任何级别和≥ 3级毒性为血液学毒性，其他毒性在两组间相似
- 输液相关反应在奥妥珠单抗单药治疗组中更为常见
关于ASPEN临床试验
ASPEN是一项随机、全球、开放性、多中心的3期临床研究，旨在评估百悦泽®对比伊布替尼治疗复发/难治性（R/R）或初治华氏巨球蛋白血症患者。该试验的主要终点是评估达到完全缓解或非常好的部分缓解（CR + VGPR）的患者比例。MYD88突变患者被分配至队列1，并以1：1的比例随机接受百悦泽® 160 mg、每日两次或伊布替尼 420 mg、每日一次的治疗。无MYD88突变的患者将被分配至队列2，并接受百悦泽® 160 mg每日两次治疗。本试验共入组229例患者，其中130例患者接受百悦泽®治疗，99例患者接受伊布替尼治疗。
基于第六届华氏巨球蛋白血症国际研讨会（IWWM-6）修订版缓解标准（Treon 2015），在总体意向性治疗人群中，百悦泽®组的CR和VGPR率之和为28%（95% CI：20 - 38），相比之下，伊布替尼组为19%（95% CI：12 - 28）。尽管该差异未达到统计学显著性（p = 0.09），但百悦泽®的确展现了更高的VGPR率数据，以及缓解深度增长的趋势。
在ASPEN试验中，相比伊布替尼，百悦泽®表现出更好的安全性特征，特定不良事件发生率较低，包括房颤或房扑（2% vs. 15%）和大出血（6% vs. 9%）。在经百悦泽®治疗的101例WM患者中，有4%的患者因不良事件而终止治疗，14%的患者因不良事件导致剂量降低。
关于ROSEWOOD
ROSEWOOD是一项随机、开放性的2期临床研究，旨在评估百悦泽®联合奥妥珠单抗与奥妥珠单抗单药治疗既往接受过2线或以上治疗的R/R FL患者。该试验的主要终点是总缓解率（ORR），由独立中央评审（ICR）根据Lugano分类标准评估。选定的次要终点包括：研究者评估的ORR、ICR审查和研究者评估的缓解持续时间和无进展生存期、总生存期，以及ICR和研究者评估的CR和完全代谢缓解率。本试验共入组217例患者，其中145例患者接受百悦泽®联合奥妥珠单抗治疗，72例患者接受奥妥珠单抗治疗。
关于百悦泽®
百悦泽®（泽布替尼）是一款由百济神州科学家自主研发的布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制剂，目前正在全球进行广泛的临床试验项目，作为单药和与其他疗法进行联合用药治疗多种B细胞恶性肿瘤。由于新的BTK会在人体内不断合成，百悦泽®的设计通过优化生物利用度、半衰期和选择性，实现对BTK蛋白完全、持续的抑制。凭借与其他获批BTK抑制剂存在差异化的药代动力学，百悦泽®能在多个疾病相关组织中抑制恶性B细胞增殖。
百悦泽®已经开展了广泛的全球临床开发项目，目前已在全球28个市场中开展了35项试验，总入组受试者超过3,900人。迄今为止，百悦泽®已在包括美国、中国、欧盟和英国、加拿大、澳大利亚和其他国际市场的40多个国家和地区获得20多项批准。目前，百悦泽®在全球范围内还有40多项药政申报正在审评中。
关于百泽安®
百泽安®（替雷利珠单抗）是一种抗程序性死亡受体-1（PD-1）抑制剂，旨在帮助人体免疫细胞检测和对抗肿瘤。百泽安®是一种人源化单克隆抗体，经特殊设计可最大限度地减少与巨噬细胞中 Fcγ受体结合。临床前数据表明，巨噬细胞中的Fcγ受体结合之后会激活抗体依赖的细胞介导的效应T细胞杀伤，从而降低PD-1抗体的抗肿瘤活性。
百泽安®是第一款由百济神州的免疫肿瘤生物平台研发的药物，目前正进行单药及联合疗法临床试验，以开发一系列针对实体瘤和血液肿瘤的广泛适应症。百济神州已在中国和全球范围内开展或完成了20多项百泽安®的注册可用性临床试验，其中包括17项3期临床试验和4项关键性2期临床试验。
百泽安®已获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准8项适应症，其中针对非小细胞肺癌（NSCLC）已获得多项批准。百泽安®在中国另有1项适应症（复发/转移性鼻咽癌的一线治疗）已被受理，目前正在审评中。百泽安®在美国是既往全身治疗后不可切除的复发性局部晚期或转移性食管鳞状细胞癌（ESCC）的潜在治疗药物，在欧洲是NSCLC和ESCC的潜在治疗药物。2021年1月，百济神州与诺华达成合作，以加速百泽安®在北美、欧洲和日本的开发和商业化。
关于百济神州肿瘤学
百济神州通过自主研发或与志同道合的合作伙伴携手，不断推动同类最佳或同类首创的临床候选药物研发，致力于为全球患者提供有效、可及且可负担的药物。公司全球临床开发和医学事务团队已有约2,900人且仍在不断壮大，目前正在全球范围支持100多项临床研究的开展，已招募受试者超过16,000人。公司产品管线深厚、试验布局广泛，试验已覆盖全球超过45个国家/地区，且均由公司内部团队牵头。公司深耕于血液肿瘤和实体肿瘤的靶向治疗及肿瘤免疫治疗的开发，同时专注于单药疗法和联合疗法的探索。目前，百济神州自主研发的三款药物已获批上市：百悦泽®（BTK抑制剂，已在美国、中国、欧盟和英国、加拿大、澳大利亚及其他国际市场获批上市）、百泽安®（可有效避免Fc-γ受体结合的抗PD-1抗体，已在中国获批上市）及百汇泽®（PARP抑制剂，已在中国获批上市）。
同时，百济神州还与其他创新公司合作，共同携手推进创新疗法的研发，以满足全球健康需求。在中国，百济神州正在销售多款由安进、百时美施贵宝、EUSA Pharma、百奥泰授权的肿瘤药物。公司也通过与包括Mirati Therapeutics、Seagen以及Zymeworks在内的多家公司合作，更大程度满足当前全球范围尚未被满足的医疗需求。
2021年1月，百济神州和诺华宣布达成合作，授予诺华在北美、欧洲和日本共同开发、生产和商业化百济神州的抗PD-1抗体百泽安®。基于这一卓有成效的合作，包括美国食品药品监督管理局（FDA）正在审评的新药上市许可申请（BLA），百济神州和诺华于2021年12月宣布就公司正在3期开发的TIGIT抑制剂欧司珀利单抗的选择权、合作和许可协议。诺华和百济神州还签订了一项战略商业协议，根据该协议，百济神州正在中国指定区域推广5款已获批的诺华抗肿瘤药物。
关于百济神州
百济神州是一家立足于科学的全球性生物科技公司，专注于开发创新、可负担的药物，旨在为全球患者改善治疗效果、提高药物可及性。目前公司广泛的药物组合包括40多款临床候选药物。公司通过加强自主研发能力和合作，加速推进多元、创新的药物管线开发。我们致力于在2030年前为全球20多亿人全面改善药物可及性。百济神州在全球五大洲打造了一支超过8,000人的团队。欲了解更多信息，请访问www.beigene.com.cn。
前瞻性声明
本新闻稿包含根据《1995年私人证券诉讼改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他联邦证券法律中定义的前瞻性声明，包括有关百济神州的进展、百泽安®和百悦泽®预期的临床开发、药政里程碑和商业化进程，以及在"关于百济神州"和"关于百济神州肿瘤学"标题下提及的百济神州的计划、承诺、抱负和目标。由于各种重要因素的影响，实际结果可能与前瞻性声明有重大差异。这些因素包括了以下事项的风险：百济神州证明其候选药物功效和安全性的能力；候选药物的临床结果可能不支持进一步开发或上市审批；药政部门的行动可能会影响到临床试验的启动、时间表和进展以及药物上市审批；百济神州的上市药物及候选药物（如能获批）获得商业成功的能力；百济神州获得和维护对其药物和技术的知识产权保护的能力；百济神州依赖第三方进行药物开发、生产和其他服务的情况；百济神州取得监管审批和商业化医药产品的有限经验，及其获得进一步的营运资金以完成候选药物开发和商业化及实现并保持盈利的能力；新冠肺炎全球大流行对百济神州的临床开发、监管、商业化运营、生产以及其他业务带来的影响；以及百济神州在最近季度报告的10-Q表格中"风险因素"章节里更全面讨论的各类风险；以及百济神州向美国证券交易委员会期后呈报中关于潜在风险、不确定性以及其他重要因素的讨论。本新闻稿中的所有信息仅及于新闻稿发布之日，除非法律要求，百济神州并无责任更新该等信息。
