南京2021年11月26日 /美通社/ -- 驯鹿医疗，一家处于临床阶段、致力于细胞治疗和抗体药物开发和产业化的创新生物制药公司，今日宣布美国食品药品监督管理局（简称“FDA”）孤儿药开发办公室（Office of Orphan Products Development, OOPD）已正式书面回函，授予公司自主研发的全人源抗CD19和CD22双靶点嵌合抗原受体自体T细胞注射液（CT120）孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation, ODD），用于治疗急性白血病（Acute Lymphoblastic Leukemia, ALL）。获得FDA孤儿药认定将加速CT120在美国的临床试验及上市注册进度。CT120将享有的优惠政策包括FDA对临床研究的支持、注册费用的减免，以及FDA批准上市后在美国的七年市场独占权。
此次孤儿药认定是基于CT120优秀的安全性和有效性。在一项研究者发起的临床研究中（登记号ChiCTR2000038641），4名B-ALL受试者在接受CT120治疗后，全部达到完全缓解，CRR为100%，未发生任何3级或3级以上的CRS不良反应，未观察到ICANS不良反应。因此，CT120有望成为针对复发/难治B-ALL的创新性治疗手段。
驯鹿医疗首席执行官汪文博士表示：“CT120是全球第一款全人源双靶点CAR-T细胞治疗产品，FDA授予CT120‘孤儿药’称号，是FDA对于这款产品的肯定和期待。目前，CT120已经在中国获得B-NHL和B-ALL两项IND批件，正在中国进行的治疗B-NHL的注册临床试验进展顺利，驯鹿将加快这一创新产品在中美两地的开发进程，期待这款创新产品早日上市，挽救更多患者的生命！”
