这是百悦泽®在FDA获得的第三项批准，也是其首次在边缘区淋巴瘤领域获批
经百悦泽®单药治疗后，20%的患者达到完全缓解
百悦泽®总体耐受性良好，与其已知的安全性特征相符
中国北京和美国麻省剑桥2021年9月15日 /美通社/ -- 百济神州（纳斯达克代码：BGNE；香港联交所代码：06160）是一家全球性生物制药公司，专注于在世界范围内开发和商业化创新药物。公司今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其百悦泽®（泽布替尼）加速批准，用于治疗接受过至少一次抗CD20治疗的复发或难治性（R/R）边缘区淋巴瘤（MZL）成年患者。
此项加速批准基于总缓解率（ORR）结果。针对该适应症的后续完全批准，将取决于确证性试验能否进一步证实患者的临床获益。
百济神州首席医学官黄蔚娟医学博士表示：“我们非常高兴看到FDA批准百悦泽®用于治疗既往经治的边缘区淋巴瘤患者，这是一项重要的里程碑，也是兢兢业业的百济神州团队、研究者们和参与试验的患者及其家人们共同努力的结果。MAGNOLIA研究的结果再度印证，百悦泽®的高选择性结构设计，能够转化为带给患者的更好的疗效。此外，我们正在通过广泛的全球临床开发项目持续评估百悦泽®，这将使我们更深入地了解这款潜在同类最优的BTK抑制剂及其对患者的影响。自百悦泽®于2019年11月首次获得FDA批准后，其已在全球获得共12项批准，覆盖4个适应症。我们将继续努力践行为全球癌症患者带来高质量创新药的使命。”
作为MAGNOLIA试验的主要研究者，澳大利亚莫纳什大学血液学负责人、莫纳什医院临床血液学主任Stephen Opat医学博士评论道：“BTK在B细胞受体信号通路中发挥着关键作用，也是边缘区淋巴瘤形成的一大诱因。在MAGNOLIA试验中，百悦泽®显示出了令人印象深刻的总缓解率和完全缓解率，在所有MZL亚型中均观察到了缓解。此外，这款新一代BTK抑制剂也在这些受试患者中显示出良好的耐受性，患者因不良反应而终止治疗的发生率低。我们相信百悦泽®能够为复发或难治性边缘区淋巴瘤患者带来有临床意义的获益。”Stephen Opat博士同时也是澳大利亚皇家内科医学院荣授院士、加拿大皇家内科医师学会会员以及内外全科临床医学学士。
美国淋巴瘤研究基金会首席执行官Meghan Gutierrez评价道：“百悦泽®此次的获批能够为患有复发或难治性边缘区淋巴瘤患者带来一项新的治疗选择，为提高患者治疗结果带来新的希望。”
此次FDA批准是基于两项单臂临床试验的有效性结果，这两项试验的主要终点均是经独立审查委员会（IRC）基于2014年Lugano分类标准评估的ORR。
一项多中心、关键性2期MAGNOLIA临床试验（NCT03846427）评估了百悦泽®在接受过至少1线抗CD20治疗的R/R MZL患者中的疗效。研究共入组66例患者，其中26例为结外亚型，26例为淋巴结亚型，12例为脾亚型，4例亚型未知。基于CT扫描的评估，ORR为56%（95% CI: 43, 68），完全缓解（CR）率达到20%；基于优先PET-CT扫描的评估，ORR为67%（95% CI: 54, 78），CR率为26%。中位随访时间为8.3个月时，中位缓解持续时间（DoR）尚未达到，截至12个月时85%取得缓解的患者仍处于持续缓解中（95% CI: 67, 93）。所有MZL亚型患者中均观察到了缓解。
另一项全球性1/2期研究BGB-3111-AU-003（NCT02343120）评估了20例MZL患者，包括9例结外亚型，5例淋巴结亚型，6例脾亚型。基于CT扫描的评估，百悦泽®取得的ORR为80%（95% CI: 56, 94），CR率为20%。在中位随访时间31.4个月时，中位DoR尚未达到，截至12个月时，仍有72%取得缓解的患者处于持续缓解中（95% CI: 40, 88）。
百悦泽®最常见的（≥30%）不良反应，包括在847例患者中出现的异常检测数据，为中性粒细胞减少症、上呼吸道感染、血小板减少症、出血、淋巴细胞减少症、皮疹和肌肉骨骼痛。
百悦泽®的推荐使用剂量为160 mg每日两次或320 mg每日一次，空腹或饭后服用均可。可根据不良反应调整剂量，存在重度肝损害和正服用可能与百悦泽®产生相互作用的特定药物的患者，可降低剂量。
关于百悦泽®（泽布替尼）
百悦泽®（BRUKINSA®，泽布替尼）是一款由百济神州科学家自主研发的布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制剂，目前正在全球进行广泛的临床试验项目，作为单药和与其他疗法联合治疗多种B细胞恶性肿瘤。由于新的BTK会在人体内不断合成，百悦泽®的设计通过优化生物利用度、半衰期和选择性，实现对BTK蛋白完全、持续的抑制。凭借与其他获批BTK抑制剂存在差异化的药代动力学，百悦泽®能在多个疾病相关组织中抑制恶性B细胞增殖。
百悦泽®已在以下地区中获批如下适应症：
- 2019年11月，百悦泽®在美国获批用于治疗既往至少接受过一种治疗的成年套细胞淋巴瘤（MCL）患者*
- 2020年6月，百悦泽®在中国获批用于治疗既往至少接受过一种治疗的成年套细胞淋巴瘤（MCL）患者**
- 2020年6月，百悦泽®在中国获批用于治疗既往至少接受过一种治疗的成年慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者**
- 2021年2月，百悦泽®在阿拉伯联合酋长国获批用于治疗复发或难治性MCL患者
- 2021年3月，百悦泽®在加拿大获批用于治疗成年华氏巨球蛋白血症（WM）患者
- 2021年4月，百悦泽®在以色列注册并纳入了当地医保报销名单，用于治疗既往至少接受过一种治疗的成年MCL患者*
- 2021年6月，百悦泽®在中国获批用于治疗既往至少接受过一种治疗的成年WM患者**
- 2021年7月，百悦泽®在加拿大获批用于治疗既往至少接受过一种治疗的成年MCL患者**
- 2021年7月，百悦泽®在智利获批用于治疗既往至少接受过一种治疗的成年MCL患者
- 2021年8月，百悦泽®在巴西获批用于治疗既往至少接受过一种治疗的成年MCL患者
- 2021年8月，百悦泽®在美国获批用于治疗成年 WM 患者
- 2021年9月，百悦泽®在美国获批用于治疗接受过至少一次抗CD20治疗的边缘区淋巴瘤（MZL）成年患者
目前，除美国和中国以外，共有30多项百悦泽®针对多项适应症的相关上市申请完成递交工作，覆盖欧盟以及其他20多个国家。
*该项适应症基于总缓解率（ORR）获得加速批准。针对该适应症的完全批准将取决于确证性试验中临床益处的验证和描述。
**该项适应症获附条件批准。针对该适应症的完全批准将取决于正在开展的确证性随机、对照临床试验结果。
关于百济神州肿瘤学
百济神州通过自主研发或与志同道合的合作伙伴携手，不断推动同类最佳或同类第一的临床候选药物研发，致力于为全球患者提供有影响力、可及且可负担的药物。公司全球临床研究和开发团队已有约2300 人，团队规模还在不断扩大。团队目前正在全球范围支持开展90 多项临床研究，已招募患者和健康受试者超过 13000 人。百济神州自有的临床开发团队规划并主导公司产品管线的研发和扩充，为覆盖全球 40 多个国家/地区的临床试验提供支持和指导。公司特别关注血液肿瘤和实体肿瘤的靶向治疗及肿瘤免疫治疗，并重点研究单药和联合疗法。目前，百济神州自主研发的三款药物已获批上市：百悦泽®（BTK 抑制剂，已在美国、中国、加拿大及其他国际市场获批上市）、百泽安®（可有效避免Fc-γ受体结合的抗PD-1 抗体，已在中国获批上市）及百汇泽®（PARP抑制剂，已在中国获批上市）。
同时，百济神州还与其他创新公司合作，共同携手推进创新疗法的研发，以满足全球健康需求。在中国，百济神州正在销售多款由安进和百时美施贵宝授权的肿瘤药物。公司也通过与包括安进、百奥泰、EUSA Pharma、Mirati Therapeutics、Seagen 以及 Zymeworks 在内的多家公司合作，更大程度满足当前全球范围尚未被满足的医疗需求。百济神州还与诺华公司达成合作，授权诺华在北美、欧洲和日本开发、生产和商业化百泽安®。
关于百济神州
百济神州是一家立足科学的全球性生物制药公司，专注于开发创新、可负担的药物，旨在为全球患者改善治疗效果，提高药物可及性。目前，公司广泛的药物组合包括40多款临床候选药物。公司通过加强自主研发能力和合作，加速推进多元、创新的药物管线开发。我们致力于在2030年之前为全球20多亿人全面改善药物可及性。百济神州在全球五大洲打造了一支超过7,000人的团队。欲了解更多信息，请访问www.beigene.com.cn。
前瞻性声明
本新闻稿包含 1995 年《私人证券诉讼改革法案》和其他联邦证券法所定义的前瞻性声明，包括百济神州有关对百悦泽®的推广计划和预期的临床开发、药政里程碑和商业化进程，为患者带来改善的临床益处的潜力，以及在“关于百济神州肿瘤学”和“关于百济神州”标题下述的百济神州的计划、承诺、抱负和目标。由于各种重要因素的影响，实际结果可能与前瞻性声明有重大差异。这些因素包括了以下事项的风险：百济神州证明其候选药物功效和安全性的能力；候选药物的临床结果可能不支持进一步开发或上市审批；药政部门的行动可能会影响到临床试验的启动、时间表和进展以及药物上市审批；百济神州的上市药物及候选药物（如能获批）获得商业成功的能力；百济神州获得和维护对其药物和技术的知识产权保护的能力；百济神州依赖第三方进行药物开发、生产和其他服务的情况；百济神州取得监管审批和商业化医药产品的有限经验，及其获得进一步的营运资金以完成候选药物开发和实现并保持盈利的能力；新冠肺炎全球大流行对百济神州的临床开发、监管、商业化运营以及其他业务带来的影响；百济神州在最近季度报告的10-Q表格中“风险因素”章节里更全面讨论的各类风险；以及百济神州向美国证券交易委员会期后呈报中关于潜在风险、不确定性以及其他重要因素的讨论。本新闻稿中的所有信息仅及于新闻稿发布之日，除非法律要求，百济神州并无责任更新该些信息。
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