中国苏州、美国加利福尼亚州帕罗奥图2021年5月20日 /美通社/ -- 亘喜生物科技集团（纳斯达克股票代码：GRCL；简称“亘喜生物”）一家致力于开发高效、经济的细胞疗法用于癌症治疗的全球临床阶段生物制药公司，今日宣布将在2021年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会及2021年欧洲血液学协会（EHA）大会期间发表关于GC012F治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的一项多中心、首次人体试验的最新临床研究结果。
GC012F是一款基于亘喜生物FasTCAR专利技术平台开发的BCMA/CD19双靶向自体CAR-T细胞疗法，具备“次日即可完成生产”的优势。目前，该候选产品正在一项由研究者发起的I期临床试验中进行评估。
- 截至2021年1月12日，该研究的三个剂量组共计入组19例多发性骨髓瘤患者，其中最高剂量水平为3×105细胞/公斤体重，以上患者都符合经过多轮治疗后复发/难治性标准。后续（2020年ASH年会公布数据后）入组的患者，都接受了最高剂量水平的治疗。
- 早期客观缓解率（ORR）高达94.7%（18/19），所有应答均显示获得了极佳的部分缓解（VGPR），乃至严格意义上的完全缓解（sCR）；所有剂量组的数据，均呈现出快速、深入、持久的治疗效果。
- 在最高剂量组中接受治疗的全体患者（n=9）均取得微小残留病灶阴性-严格意义上的完全缓解（MRD- sCR）。
- 19例患者中有18例（94.7%）属于mSMART 3.0指南中定义的高危患者，患者的中位既往治疗线数为5次。
- 94.7%（18/19）的患者曾三重暴露于PI、IMiD和至少第三种治疗方案，包括抗CD38靶向疗法。
- GC012F的安全性与此前观察结果一致，主要出现的是低级别的细胞因子释放综合征（CRS）（84%的患者为1/2级；11% 的（n=2）患者为3级），并未出现4级或5级CRS；在19例患者中均未观察到免疫效应细胞相关神经毒性（ICANS）。治疗期间发生的不良事件（TEAEs）主要表现为血细胞数减少和AST增加。所有TEAEs经标准治疗后均得到缓解。
- 该研究还将持续针对GC012F治疗患者过程中的有效性和安全性展开评估。
“很高兴看到初期入组患者的随访情况与后续入组患者的治疗效果间的相互佐证，不但印证了我们去年在ASH年会上公布的研究成果，更进一步明确了GC012F双靶向自体CAR-T细胞疗法出色的安全性及有效性，包括针对高危患者。”亘喜生物首席医学官Martina Sersch博士表示：“高危患者通常极难治疗，而此项研究中最高剂量组的所有患者都达到了MRD阴性sCR状态，且在接受GC012F输注后六个月乃至更长时间都保持着深度应答。以上振奋人心的研究数据，为高危患者（包括对标准治疗方案不产生/不持续应答的患者）带来了全新的希望。接下来，我们计划在全球范围内推进此项研究，包括推动其成为更优先的治疗选择。期待在不久的将来，与大家分享更多动态。”
GC012F研究者发起的临床研究（IIT）共同主要研究者，上海长征医院杜鹃教授表示：“多发性骨髓瘤（MM）是一种极难治疗的恶性血液肿瘤。全球约有75万名多发性骨髓瘤患者[1]，每年新增患者约16万名[2]，且呈逐年上升趋势。其中，高危患者占比达到20%-30%[3]，通常预后较差，并伴随更高的早期复发风险、较短的无进展生存期和总生存期。此次，我们欣慰地看到亘喜生物的BCMA/CD19双靶向自体CAR-T细胞疗法GC012F，针对复发/难治的多发性骨髓瘤患者的长期随访结果呈现出优异的有效性和安全性；且得益于FasTCAR平台优势，显著缩短了临床治疗等待时间，为更多患者点燃生命的希望。”
GC012F研究者发起的临床研究（IIT）共同主要研究者，上海长征医院傅卫军教授表示：“非常高兴看到既去年我们在ASH会议上以口头报告形式公布GC012F的首次人体试验数据后，该项研究再次取得积极进展，此前的结果得到进一步验证；这也让我们看到了亘喜生物FasTCAR平台与Dual CAR技术良好的应用前景。随着研究不断深入，该款创新型BCMA/CD19双靶向自体CAR-T细胞疗法对于多发性骨髓瘤患者，尤其是高危患者所带来的临床获益正不断显现，期待此项研究能继续取得更多成果，争取早日满足复发/难治性多发性骨髓瘤患者迫切的治疗需求。”
电子海报详情如下：
2021年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会
摘要8014：基于FasTCAR平台开发的BCMA/CD19双靶向CAR-T细胞疗法GC012F治疗复发或难治性多发性骨髓瘤患者的多中心首次人体试验的长期随访结果
海报发布日期：2021年6月4日
2021年欧洲血液学协会（EHA2021）大会
摘要EP962：基于FasTCAR平台开发的BCMA/CD19双靶向CAR-T细胞疗法GC012F治疗复发或难治性多发性骨髓瘤患者的多中心首次人体试验的长期随访结果
海报发布日期：2021年6月11日
关于多发性骨髓瘤
多发性骨髓瘤（MM）是美国最常见的第三大恶性血液肿瘤，其肿瘤细胞起源于骨髓浆细胞，一种负责分泌抗感染抗体的免疫细胞。全球每年约有160,000名患者被确诊患有多发性骨髓瘤；2020年，美国预计确诊患者超过32,000名。近年来，虽然针对多发性骨髓瘤的治疗已取得诸多进展，但临床治疗效果依旧不尽如人意。国际骨髓瘤工作组（International Myeloma Working Group, IMWG）和梅奥骨髓瘤分层与风险调适治疗（Mayo Stratification for Myeloma and Risk-Adapted Therapy, mSMART）共识指南等标准将存在特定细胞遗传学异常或其他异常的多发性骨髓瘤患者归类为高危患者，这部分人群在全部多发性骨髓瘤患者中占比达20-30%。高危患者的早期复发风险高，无进展生存期、总生存期较短，被认为是最难治疗的多发性骨髓瘤患者，通常预后较差。
关于GC012F
GC012F是基于FasTCAR平台开发的双靶向自体CAR-T疗法候选产品。目前，该候选产品正在一项由研究者发起的多中心、I期临床试验中评估其治疗多发性骨髓瘤的安全性和有效性，覆盖国内多个研究中心。GC012F通过同时靶向表达BCMA的恶性浆细胞位点和表达CD19的早期祖细胞位点，为多发性骨髓瘤患者带来快速、深入且持久的治疗效果。
关于FasTCAR
FasTCAR是亘喜生物具有知识产权的技术平台，旨在开发高质量的自体CAR-T细胞疗法。临床前研究显示，通过FasTCAR技术平台生产的CAR-T细胞表型更年轻、耗竭程度更低，并且扩增能力、持久性、骨髓迁移能力以及肿瘤细胞清除活性均得到增强。凭借“次日完成生产”的优势，FasTCAR平台技术能大幅提高细胞生产效率，从而显著降低生产成本，使细胞疗法能够惠及更多的癌症患者。
关于亘喜生物
亘喜生物科技集团（简称“亘喜生物”）是一家致力于发现和开发突破性细胞疗法的全球临床阶段生物制药公司。利用其开创性FasTCAR和TruUCAR技术平台，亘喜生物正在开发多项自体和同种异体的丰富临床阶段癌症治疗产品管线。这些产品有望攻克传统CAR-T疗法持续存在的重大行业挑战，包括生产时间长、生产质量欠佳、治疗成本高和对实体瘤缺乏有效治疗等。如需进一步了解亘喜生物，请访问www.gracellbio.com/关注领英账号@GracellBio。
关于前瞻性陈述的警戒性声明
该新闻稿中针对未来预期、计划、前景以及其他非历史事实的声明可能包含根据《1995 年私人证券诉讼改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）下定义的“前瞻性声明”。这些声明包括但不限于与本次发行的预计交易及完成时间相关的声明。这些声明可能但不一定包含下列词汇以及相对应的否定形式或相似的词汇：目的为、预期、相信、 估计、预计、预测、打算、可能、前景、计划、潜在、推想、拟定、寻求、可能、应该、将。由于各种重要因素的影响，实际结果可能与前瞻性声明有重大差异，也无法确保任何前瞻性声明会实现。这些重要因素包括亘喜生物最近在年度报告20-F表单中的《风险因素》章节所提及的因素，以及亘喜生物后续向美国证监会期后呈报中关于潜在风险、不确定性以及其他重要因素的讨论。任何本声明中的前瞻性声明仅反应当前的预期，亘喜生物并无责任公开更新或回顾任一前瞻性声明，无论是基于新信息、未来事件或是其他原因。请读者不要在本新闻稿出版日之后依赖前瞻性声明。
媒体联系人
Marvin Tang
marvin.tang@gracellbio.com
投资者联系人
Gracie Tong
gracie.tong@gracellbio.com
[1] https://imf-d8-prod.s3.us-west-1.wasabisys.com/resource/patient-handbook.pdf |
[2] Ludwig H, et al. Oncologist. 2020 Sep;25（9）:e1406-e1413 |
[3] Management of Newly Diagnosed Symptomatic Multiple Myeloma: updated Mayo Stratification of Myeloma and Risk-Adapted Therapy （mSMART） Consensus Guidelines |
相关链接 :
http://www.gracellbio.com
