2020年国家医保药品谈判结果出炉
醋酸兰瑞肽缓释注射液（预充式）将惠及更多中国肢端肥大症患者
- 应用于肢端肥大症的醋酸兰瑞肽缓释注射液（预充式）是首个“即用”的基于自组装纳米管技术的缓释制剂[1]，注射过程简单，已经在全球73个国家注册并上市[2]；
- 醋酸兰瑞肽缓释注射液（预充式）120mg是目前唯一获批延长给药间隔的SSA（生长抑素类似物）。研究表明，对于生化指标控制良好的患者，给药间隔可从28天，最长延长至56天[3]。
- 醋酸兰瑞肽缓释注射液（预充式）通过谈判纳入新版国家医保药品目录，将加速益普生中国在罕见病领域的深入发展。益普生致力于为更多患者带来创新、有效、便捷的治疗方式。
北京2020年12月28日 /美通社/ -- 今日，国家医保局、人力资源社会保障部发布了关于将2020年谈判药品纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》乙类范围的通知。益普生的肢端肥大症创新治疗药物 -- 醋酸兰瑞肽缓释注射液（预充式）也通过谈判，被纳入国家医保药品目录，将惠及更多中国患者。
肢端肥大症简称“肢大”，是一种起病隐匿的慢性进展性内分泌疾病，患者就诊时病程可能已达数年甚至10年以上[3]。
肢端肥大症是一种罕见疾病，发病率和诊断率均较低，95%以上的肢端肥大症是由分泌GH的垂体腺瘤所致[4]。
肢端肥大症及相关并发症还可能会严重影响患者生活质量和寿命，疾病对于患者的身体伤害可能会导致患者的生活质量明显下降，寿命缩短；因面貌变形可能造成心理问题；饱受并发症折磨，无法正常工作，甚至家庭破裂；很多患者因经济原因无法进行规范化治疗，病情逐渐恶化。肢端肥大症患者中并发症常见，也增加了医疗资源使用和医疗费用。
今日，国家医疗保障局、人力资源社会保障部公布的新版《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》，将醋酸兰瑞肽缓释注射液（预充式）纳入医保支付范围，将会进一步惠及更多肢端肥大症患者，有利于减轻患者的用药负担、提升用药的可及性，对于罕见病患者生存期的延长和生活质量的改善具有重要意义。
肢端肥大症难以察觉，多数患者难确诊
肢端肥大症不仅会改变人的外貌，对全身所有脏器都会带来不良影响，研究显示，肢端肥大症病人的死亡率是同龄人群的1.3-1.9倍[5], [6], [7]，平均寿命会减少将近10年。心血管系统并发症是导致肢端肥大症患者最常见死亡原因之一。
由于它的症状五花八门，又具有迷惑性，不少病人觉得面容变丑是年龄增长的原因。
不少年轻的患者罹患糖尿病、高血压，很难与肢端肥大症联系起来，导致很多患者确诊时病程已经超过10年。
患者疾病负担重
北京协和医院神经外科王任直教授指出：“肢端肥大症患者患者的死亡风险会较正常人群高2到3倍，甚至影响寿命。高血压、糖尿病以及心血管疾病，是导致肢端肥大症患者寿命缩短的主要原因。目前，多数病人需要手术治疗，对于术前治疗、手术/放疗后激素水平异常的患者还需药物治疗，并需终身随诊。”
由中国罕见病联盟牵头，北京协和医院共同发起的《2019中国罕见病患者综合社会调查》之《2019中国肢端肥大症患者综合社会调查》显示：中国患者直接和间接治疗费总体较高，患者个人负担沉重；肢端肥大症患者药物可负担性差，自费平均医疗支出占家庭年收入35.1%，特别是药物治疗的花费中自费部分占一半以上，中位数达到26000元/年。
醋酸兰瑞肽缓释注射液（预充式），纳入国家医保药品目录
此次纳入国家医保药品目录的醋酸兰瑞肽缓释注射液（预充式）是技术上的一种改革，属于第一种即用的基于自组装纳米管技术的缓释制剂[8]。目前在中国上市的有90mg及120mg两种规格。研究数据显示：生化控制好的患者可实现以120mg剂量每6周或8周一次延长注射间隔的方式给药[9]。
北京协和医院内分泌科金自孟教授认为：“肢端肥大症作为一种严重威胁人民群众健康的罕见而又隐匿进展的疾病，需要临床医生与患者一起对于该疾病进行长期治疗随访。手术治疗是目前首选治疗方案，目前手术的总体治愈率为65％左右[9]。如果术后生化未缓解，病人需要接受包括药物、放射等综合治疗，需根据个体情况来调整治疗方案。”
益普生中国总经理陈家麟表示：“益普生致力于在罕见病领域内为中国患者提供先进的治疗方案。我们深入了解肢端肥大症患者在治疗方面未被满足的需求，希望为临床医生和患者带来更多的治疗新选择，帮助更多的患者提升生活质量。我们非常感谢国家医保局对于罕见病患者需求的关切，此次，醋酸兰瑞肽缓释注射液（预充式）能够顺利纳入国家医保药品目录，将大大地提高创新药的可及性。未来，益普生会积极配合和响应国家降低患者疾病负担的号召，帮助中国患者实现早诊断、早治疗。我们希望罕见病患者能够有药可用、用得起药、能用上好药。”
| [1] Pouget E et al. J Am Chem Soc. 2010; 132:4230-41. |
| [2] WORLDWIDE-MARKETING-STATUS-FOR-PSURs |
| [3] 中华医学会神经外科学分会、中国垂体腺瘤协作组、中华医学会内分泌学分会.中国肢端肥大症诊治指南(2013). 中华神经外科杂志. 2013,29(10):975-979. |
| [4] Burton T, Le Nestour E, Neary M, Ludlma WH. Incidence and prevalence of acromegaly in a large US health plan database. Pituitary. 2016;19:262-267. |
| [5] Dekkers OM et al. J Clin Endocrinol Metab. 2008; 93:61-67 |
| [6] Ritvonen E et al. Endocr Relat Cancer. 2016; 23(6):469-80; |
| [7] Dal J. Eur J Endocrinol. 2016 Sep;175(3):181-90; |
| [8] Pouget E et al. J Am Chem Soc. 2010; 132:4230-41. |
| [9] Orlewska E, Kos-Kudla B, Sowinski J, et al. Endokrynol Pol. 2015;66(2):142-8. |
