- 在国际骨髓瘤学会（IMS）年会上正式发表BCMA/CD19双靶点GC012F的最新临床数据，包含更长随访时间及3例新增入组患者
- 100% (19/19)的患者达到微小残留病灶阴性的严格完全缓解(MRD- sCR)
中国江苏苏州、上海和美国加利福尼亚州圣迭戈2023年9月27日 /美通社/ -- 亘喜生物科技集团（纳斯达克股票代码：GRCL；简称"亘喜生物" 或"公司"） 是一家面向全球、处于临床阶段的生物制药企业，致力于开发创新、高效的细胞疗法以治疗癌症及自身免疫性疾病。今日，公司正式公布了一项正在开展的、由研究者发起的1期临床试验更长随访时间的临床数据，该试验旨在评估基于FasTCAR平台开发的BCMA/CD19双靶点自体CAR-T候选产品GC012F，作为前线疗法治疗符合移植条件的、高危多发性骨髓瘤新确诊患者（NDMM）的效果。数据详情（P-136）已在希腊雅典召开的第20届国际骨髓瘤学会（IMS）年会上以学术海报形式公布。
截至2023年8月1日数据截止日，GC012F疗法针对19例符合移植条件的、高危NDMM患者的总体应答率（ORR）为100%，MRD- sCR率同为100%。其中，16例为既往随访患者，2022年美国血液协会（ASH）年会期间已发表过首次临床数据；另外3例为新入组接受治疗的患者。在安全性方面，临床数据再次显示GC012F作为前线疗法耐受性良好，且未出现新的安全性信号。
"目前在临床上，高危新确诊多发性骨髓瘤患者、包括符合移植条件的患者群体，在现有标准疗法下仍无法取得最佳疗效。业界亟待更多创新，以解决这部分难治性患者面临的临床治疗挑战。"亘喜生物首席医学官李文玲博士表示，"MRD- sCR是多发性骨髓瘤治疗中能实现的最深入、最理想的治疗应答。在本年度的IMS年会上，我们很高兴能再次展示GC012F在新确诊患者中所取得的惊艳临床成果，尤其是经GC012F治疗的所有19例NDMM患者都达到了MRD- sCR状态，且安全性结果同样优异。这一临床数据不但肯定了CAR-T疗法巨大的潜力，也进一步有力佐证了我们开创性的BCMA/CD19双靶点设计、以及FasTCAR次日生产技术对于强化T细胞健康状态的积极临床意义。"
在这项正在开展的单臂、开放性1期IIT研究中，入组的NDMM患者分别接受了GC012F三种不同剂量水平的单次输注。全部患者都具有1个或多个高危特征，其中89%的患者为最新修订的国际分期标准（R-ISS）下的II/III期患者，63%的患者伴有髓外病变。
截至2023年8月1日数据截止日，19例可评估患者的中位随访时间为15.3个月（范围：3.1-24.5个月）。在接受GC012F疗法输注后，疗效卓越：
- ORR高达100% (19/19)；
- sCR率高达100% (19/19)；
- 经灵敏度达10-6的Euroflow方法检测，100% (19/19) 的患者达到MRD-；
- 中位缓解持续时间（DOR）未达到。
在更长时间的随访中，GC012F一如既往地展现出卓越的安全性，并未出现新的安全性信号：
- 仅观察到少数患者出现低级别的细胞因子释放综合征（CRS）；其中，6例患者出现1/2级CRS，绝大多数患者为1级（5/19，26%），仅1例患者为2级（1/19，5%）；
- 其余68%（13/19）的患者未出现任何级别的CRS；
- 未观察到患者出现任何级别的免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）。
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关于GC012F
GC012F是一款基于亘喜生物专有的FasTCAR技术平台开发的BCMA/CD19双靶点自体CAR-T细胞疗法，有望变革性地为癌症和自身免疫性疾病治疗带来快速、深入且持久的效果，并具备差异化的安全性优势。目前，公司正在开展FasTCAR-T GC012F的多项临床研究，适应症覆盖多种血液肿瘤和自身免疫性疾病。临床数据显示，该药物在临床研究中一以贯之地展现出了卓越的有效性和安全性。公司已在美国启动了一项评估 GC012F治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）的1b/2期IND临床试验，在中国也即将启动同适应症的1/2期IND临床试验。此外，亘喜生物也已启动了一项评估GC012F治疗难治性系统性红斑狼疮（rSLE）的由研究者发起的临床试验。
关于FasTCAR
FasTCAR是亘喜生物在2017年推出的一款开创性的次日生产自体CAR-T细胞技术平台，旨在通过强化疗效、降低生产成本，并提升CAR-T疗法的可及性，从而显著改善患者预后，有望引领癌症以及自身免疫性疾病治疗进入崭新时代。FasTCAR平台可将细胞生产周期由传统的数周时间大幅加速至次日完成，有望显著缩短患者等待期，并降低疾病进展恶化的风险。更重要的是，与传统CAR-T工艺制备的细胞相比，得益于FasTCAR-T细胞表型更年轻，使其具备了更好的体内扩增以及更有效的肿瘤杀伤能力。2022年11月，凭借为攻克行业难题做出的突出贡献，FasTCAR技术平台荣膺【2022年Fierce Life Sciences生物技术创新大奖】。
关于亘喜生物
亘喜生物科技集团（简称"亘喜生物"）是一家面向全球、处于临床阶段的生物制药企业，致力于发现和开发突破性细胞疗法用于治疗癌症及自身免疫性疾病。利用其开创性的FasTCAR及TruUCAR两大突破性技术平台以及SMART CARTTM技术模块，亘喜生物正在开发一条处于临床阶段，且涵盖自体和同种异体细胞疗法的丰富产品管线。这些候选产品有望攻克目前CAR-T疗法持续存在的重大行业难题，包括生产时间长、产品细胞质量欠佳和治疗成本高的瓶颈，以及实体瘤和自身免疫性疾病缺乏长期高效的治疗手段等挑战。核心产品BCMA/CD19双靶点FasTCAR-T GC012F目前正处于一系列临床试验中，以探索其针对多发性骨髓瘤、B细胞非霍奇金淋巴瘤以及系统性红斑狼疮的治疗效果。如需进一步了解亘喜生物，请访问www.gracellbio.com，关注领英账号@GracellBio。
关于前瞻性陈述的警戒性声明
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