BCMA/CD19双靶点FasTCAR-T GC012F在针对13名患者的临床研究中，展示出100% ORR和100% MRD阴性的疗效
中国江苏苏州、上海和美国加利福尼亚州圣迭戈2022年11月3日 /美通社/ -- 致力于开发高效、经济的细胞疗法用于癌症治疗的全球临床阶段生物制药公司亘喜生物科技集团（纳斯达克股票代码：GRCL；简称"亘喜生物"） 今日公布其正在中国开展的一项由研究者发起的1期临床试验的初步数据，评估旗下基于FasTCAR平台开发的候选产品GC012F治疗符合移植条件的多发性骨髓瘤高危初诊患者（NDMM）的效果。数据详情将以口头报告形式在美国路易斯安那州新奥尔良市召开的第64届美国血液学会（ASH）年会上正式发表，报告时间为2022年12月10日下午5:15（美国中部时间）。
GC012F是一款双靶点自体CAR-T候选产品，能同时靶向B细胞成熟抗原（BCMA）和CD19两个治疗靶点。该候选产品依托于公司专有的FasTCAR平台，具备"次日完成生产"的优势。
截至2022年7月25日会议摘要数据截止日，13位符合移植条件的多发性骨髓瘤初诊患者已接受GC012F给药。所有患者均具有一个或多个高危特征。在进行了环磷酰胺和氟达拉滨的化疗预处理后，入组患者分别接受了GC012F三种不同剂量水平的单次输注：1x105细胞/千克体重（第1剂量组）、2x105细胞/千克体重（第2剂量组）、3x105细胞/千克体重（第3剂量组）。
本临床试验尚在进行中。截至ASH摘要数据截止日，13名疗效可评估患者的中位随访时间为5.3个月（范围：2.3-12.5个月）：
- 总体应答率高达100%
- 69%的患者取得了严格意义上的完全缓解（sCR）；目前，该研究仍在对患者进行持续随访，以评估不断加深的反应
- 所有患者均达到微小残留病灶（MRD）阴性
- 在第1个月及第6个月，通过EuroFlow方法进行MRD的阶段性检测评估，所有可评估患者在两个时间点均达到MRD阴性
- 所有患者体内均观察到CAR-T细胞的强劲扩增
并且，临床数据初步显示了优异的安全性：
- 仅23%（3/13）的患者发生了1-2级细胞因子释放综合征（CRS）
- 未出现3级及以上的CRS，且并未观察到任何级别的免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）的发生
口头报告详情如下：
- 摘要标题：BCMA/CD19双靶点FasTCAR-T细胞疗法（GC012F）作为符合移植条件的多发性骨髓瘤高危初诊患者一线疗法的1期、开放性单臂临床研究
Abstract title: Phase I Open-Label Single-Arm Study of BCMA/CD19 Dual-Targeting FasTCAR-T Cells (GC012F) As First-Line Therapy for Transplant-Eligible Newly Diagnosed High-Risk Multiple Myeloma
- 摘要编号： 162295
Abstract ID: 162295 - 环节名称：704. 细胞免疫治疗：早期及探索性疗法：CAR-T治疗多发性骨髓瘤和同种异体干细胞移植后的T细胞疗法
Session Name: 704. Cellular Immunotherapies: Early Phase and Investigational Therapies: CAR T in Multiple Myeloma and T-cell Therapies After Allo-HCT - 环节时间：2022年12月10日（星期六），下午4:00-5:30（美国中部时间）
Session Date: Saturday, Dec. 10, 2022 from 4-5:30 p.m. CT - 报告时间：下午5:15（美国中部时间）
Presentation Time: 5:15 p.m. CT - 报告地点：Ernest N. Morial会议中心, Great Hall A/D
Location: Ernest N. Morial Convention Center, Great Hall A/D
详细摘要已在ASH官网上发布。
"一年一度的ASH年会将吸引全球血液学及肿瘤学领域的顶尖精英齐聚一堂。非常高兴能借此盛会，首次发布GC012F作为一线药物治疗多发性骨髓瘤初诊患者的临床数据。针对BCMA/CD19 双靶点的FasTCAR-T GC012F在治疗初诊患者中展现出卓越的安全性和令人鼓舞的有效性。"亘喜生物首席医学官李文玲博士表示，"我们相信，此次公布的数据能进一步验证我们专有的FasTCAR次日生产平台针对不同适应症的临床应用潜力，并展示GC012F治疗多发性骨髓瘤的广阔前景。探索针对初诊患者的临床获益将成为CAR-T疗法研究的新前沿，亘喜生物会继续致力于为患者带来颠覆性的创新。"
关于GC012F
GC012F是一款基于FasTCAR平台开发的BCMA/CD19双靶点CAR-T疗法候选产品，目前，该候选产品正在中国开展的由研究者发起的临床试验中评估其治疗多发性骨髓瘤以及B细胞非霍奇金淋巴瘤的效果。GC012F通过同时靶向CD19和BCMA靶点，有望带来快速、深入且持久的治疗效果，帮助多发性骨髓瘤及B细胞非霍奇金淋巴瘤患者提高治疗响应率、降低复发率。
关于FasTCAR
临床前研究显示，通过亘喜生物专有平台FasTCAR生产的CAR-T细胞表型更年轻、耗竭程度更低，并且扩增能力、持久性、骨髓迁移能力以及肿瘤细胞清除活性均得到增强。凭借"次日完成生产"的优势，FasTCAR平台技术能大幅提高细胞生产效率，有望显著降低生产成本，缩短上市时间，使细胞疗法能够惠及更多的癌症患者。
关于亘喜生物
亘喜生物科技集团（简称"亘喜生物"）是一家致力于发现和开发突破性细胞疗法的全球临床阶段生物制药公司。利用其开创性FasTCAR及TruUCAR两大突破性技术平台以及SMART CARTTM技术模块，亘喜生物正在开发多项自体和同种异体的丰富临床阶段癌症治疗产品管线。这些产品有望攻克传统CAR-T疗法持续存在的重大行业挑战，包括生产时间长、产品细胞质量欠佳、治疗成本高和对实体瘤缺乏有效治疗等。如需进一步了解亘喜生物，请访问www.gracellbio.com/关注领英账号@GracellBio。
关于前瞻性陈述的警戒性声明
该新闻稿中针对未来预期、计划、前景以及其他非历史事实的声明可能包含根据《1995 年私人证券诉讼改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）下定义的"前瞻性声明"。这些声明可能但不一定包含下列词汇以及相对应的否定形式或相似的词汇：目的为、预期、相信、 估计、预计、预测、打算、可能、前景、计划、潜在、推想、拟定、寻求、可能、应该、将。由于各种重要因素的影响，实际结果可能与前瞻性声明有重大差异，也无法确保任何前瞻性声明会实现。这些重要因素包括亘喜生物最近在年度报告20-F表单中的《风险因素》章节所提及的因素，以及亘喜生物后续向美国证监会期后呈报中关于潜在风险、不确定性以及其他重要因素的讨论。任何本声明中的前瞻性声明仅反应当前的预期，亘喜生物并无责任公开更新或回顾任一前瞻性声明，无论是基于新信息、未来事件或是其他原因。请读者不要在本新闻稿出版日之后依赖前瞻性声明。
媒体联系人
Marvin Tang
marvin.tang@gracellbio.com
投资者联系人
Gracie Tong
gracie.tong@gracellbio.com
