中国北京、美国麻省剑桥和瑞士巴塞尔2022年5月4日 /美通社/ -- 百济神州（纳斯达克代码：BGNE；香港联交所代码：06160；上交所代码：688235）是一家立足于科学的全球性生物科技公司，专注于开发创新、可负担的药物，旨在为全球患者改善治疗效果，提高药物可及性。公司今日宣布中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准倍利妥®（注射用贝林妥欧单抗，BLINCYTO®）用于治疗儿童复发或难治性（R/R）CD19阳性的前体B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）。此前，倍利妥®已于2020年12月获得NMPA附条件批准，用于治疗这一适应症的成人患者。
倍利妥®是由安进公司开发，百济神州根据双方于2020年达成的全球肿瘤战略合作，获得其在中国的授权。此次上市申请获批是倍利妥®在中国获得的第二项批准。这一项用于儿童适应症的新增生物制品上市许可申请（sBLA）是由百济神州递交。
百济神州公司总裁、首席运营官兼中国区总经理吴晓滨博士表示：“倍利妥®是首款获批用于儿童R/R前体B细胞ALL的双特异性免疫疗法，我们很高兴此次获批使得我们有机会为中国的患儿带来这一治疗选择。我们迫切希望将倍利妥®带给国内有需要的患者，帮助这些孩子及其家庭对抗疾病。目前，我们在中国的商业团队规模不断发展壮大，已有超过3,100位员工，能够将倍利妥®的这一适应症纳入目前我们拥有的16款已上市抗肿瘤产品的广泛治疗组合中，这让我们倍感兴奋。”
此前倍利妥®获得附条件批准用于治疗成人复发或难治性CD19阳性前体B细胞ALL患者，是基于在中国境外开展的临床试验数据，以及在中国针对成人患者开展的3期临床试验（NCT03476239）的期中分析结果。而此次其获得附条件批准用于治疗这一适应症的儿童人群，是基于在中国境外开展的研究数据以及中国成人患者的临床数据。对于这一适应症的完全批准，将取决于中国上市后研究的结果。
关于急性淋巴细胞白血病（ALL）
急性淋巴细胞白血病（ALL）是一种快速进展的血液及骨髓性肿瘤，在成人和儿童中均有发病[1]。ALL约占成人白血病的20%；2018年，中国约有82607例新增白血病患者[2],[3]。ALL在儿童患者中的复发率接近10%，但在成人患者中却高达50%[4]。
关于倍利妥®（注射用贝林妥欧单抗）
倍利妥®是一款BiTE®（双特异性T细胞衔接分子）免疫肿瘤疗法，能够与B系细胞表面表达的CD19抗原结合。BiTE®分子通过促进免疫系统发现及攻击恶性肿瘤细胞能力进而对抗癌症。经修改的分子旨在同时结合两个不同的靶点，将T细胞（一类能够杀死被视为威胁的其他细胞的白细胞）与癌细胞并置。BiTE®肿瘤免疫分子能够促进患者自身的T细胞与肿瘤特异性抗原结合，激活T细胞毒性潜能并导致癌症细胞凋亡。目前，多款BiTE®肿瘤免疫分子正在进行开发，作为一系列癌症的潜在疗法。
倍利妥®获得美国食品药品监督管理局授予的突破性疗法和优先审评认定，并已在美国获批用于治疗以下适应症：
- 成人和儿童复发或难治性前体B细胞ALL患者。
- 成人和儿童第一次或第二次完全缓解后，微小残留病（MRD）大于或等于0.1%的CD19阳性的前体B细胞ALL患者。该适应症的加速审批是基于MRD缓解率和血液肿瘤无复发生存期。该适应症的后续批准将取决于确证性试验中对临床获益的验证和描述。
倍利妥®在欧盟已获批作为单药用于治疗以下适应症：
- 费城染色体阴性CD19阳性的成人复发或难治性前体B细胞ALL患者。费城染色体阳性的前体B细胞ALL患者应至少接受过两种酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）治疗失败，并且没有其他治疗选择。
- 成人第一次或第二次完全缓解后，微小残留病（MRD）大于或等于0.1%的费城染色体阴性CD19阳性前体B细胞ALL患者。
- 一岁及以上儿童难治性或接受至少两项疗法后复发或接受异体造血干细胞移植后复发的费城染色体阴性CD19阳性前体B细胞ALL患者。
- 作为巩固治疗的一部分，用于一岁及以上儿童高危、首次复发的费城染色体阴性CD19阳性的前体B细胞ALL患者。
在中国，倍利妥®已获批用于治疗成人复发或难治性前体B细胞急性淋巴细胞白血病。
关于百济神州
百济神州是一家立足科学的全球性生物制药公司，专注于开发可负担的创新药物，旨在为全球患者改善治疗效果，提高药物可及性。目前公司广泛的药物组合包括40多款临床候选药物。公司通过加强自主研发能力和合作，加速推进多元、创新的药物管线开发。我们致力于在2030年前为全球20多亿人全面改善药物可及性。百济神州在全球五大洲打造了一支超过8,000人的团队。欲了解更多信息，请访问www.beigene.com.cn。
前瞻性声明
本新闻稿包含1995 年《私人证券诉讼改革法案》和其他联邦证券法所定义的前瞻性声明，包括关于倍利妥®的商业化以及潜在治疗获益的表述，百济神州对于与安进合作的其它抗肿瘤产品和在研管线候选物的商业化计划和预期。由于各种重要因素的影响，实际结果可能与前瞻性声明有重大差异。这些因素包括：百济神州证明其候选药物功效和安全性的能力；候选药物的临床结果可能不支持进一步开发或上市审批；药政部门的行动可能会影响到临床试验的启动、时间表和进展以及药物上市审批；百济神州的上市药物及候选药物（如能获批）获得商业成功的能力；百济神州获得和维护对其药物和技术的知识产权保护的能力；百济神州依赖第三方进行药物开发、生产和其他服务的情况；百济神州取得监管审批和商业化医药产品的有限经验，及其获得进一步的营运资金以完成候选药物开发和商业化以及实现并保持盈利的能力；新冠肺炎全球大流行对百济神州的临床开发、监管、商业化运营、生产以及其他业务带来的影响；百济神州在最近年度报告的表格10-K中"风险因素"章节里更全面讨论的各类风险；以及百济神州向美国证券交易委员会期后呈报中关于潜在风险、不确定性以及其他重要因素的讨论。本新闻稿中的所有信息仅及于新闻稿发布之日，除非法律要求，百济神州并无责任更新该等信息。
倍利妥® 和BiTE®均为安进公司的注册商标。
参考文献：
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[1] Mayo Clinic. Acute lymphocytic leukemia. https://www.mayoclinic.org/diseases-conditions/acute-lymphocytic-leukemia/symptoms-causes/syc-20369077 |
[2] Baljevic M, Jabbour E, O'Brien S, Kantarjian HM (2016). "Acute Lymphoblastic Leukemia". |
[3] Global Cancer Observatory. https://gco.iarc.fr/today/data/factsheets/populations/160-china-fact-sheets.pdf |
[4] Leukaemia Care. Relapse in Acute Lymphoblastic Leukaemia (ALL). https://media.leukaemiacare.org.uk/wp-content/uploads/Relapse-in-Acute-Lymphoblastic-Leukaemia-ALL-Web-Version.pdf |
